Cada episodio en la HPN cuenta la historia de un paciente
Hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN)
Más allá de las células sanguíneas
Explora el impacto de la HPN
Bienvenido a la historia del paciente con HPN
- La hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) es una enfermedad ultrarara, crónica, progresiva y potencialmente mortal. 1,2
- Se presenta sin previo aviso, y suele pasar desapercibida con retrasos en el diagnóstico que oscilan entre 1 y más de 10 años. 3-5
- Durante este tiempo que tardan en recibir el diagnóstico, los pacientes pueden experimentar un amplio abanico de síntomas como la trombosis y daño orgánico, afectando significativamente a su calidad de vida y deteriorando su salud progresivamente. 3-5
QUEREMOS EXPLICARTE QUE HAY DETRÁS DE CADA EPISODIO EN LA HPN…
Conoce un avance de la historia de los pacientes a través de este vídeo.
Siento que estoy perdiendo parte de mi vida y decepcionando a mi familia... no tengo energía suficiente para poder participar
en sus actividades
Cada episodio en la HPN, cuenta la historia de un paciente
Referencias:
1.Borowitz MJ, Craig FE, Digiuseppe JA, et al. 2010;78(4):211-30.
2.Parker CJ.. 2016;2016(1):208-16.
3.Dacie JV, SM. Ser Haematol. 1972;5(3):3-23.
4.Sahin F, et al. Am J Blood Res. 2015;5(1):1-9.
5.Shammo JM, et al. Blood. 2015;126:3264.
ES/SOL-P/0179 Abril 2022
LA HPN ES UNA ENFERMEDAD QUE CURSA CON UNA ACTIVACIÓN INCONTROLADA DEL COMPLEMENTO QUE PROVOCA HEMÓLISIS INTRAVASCULAR1,2
- La HPN es un trastorno hematológico clonal adquirido y raro que puede aparecer en un contexto de insuficiencia medular 1,2
- En la HPN, una mutación somática en el gen PIG-A impide la producción de anclajes GPI de las proteínas reguladoras del complemento CD55 y CD59 en la superficie de los eritrocitos, las plaquetas y los leucocitos 1,2
CD55 y CD59 intervienen en la regulación de la vía del complemento y evitan la unión del complejo de ataque a la membrana (CAM)
del complemento 2,3
Gen PIG-A normal
Eritrocito normal con CD55 y CD59 de anclaje a GPI
CD55 y CD59 evitan la formación de CAM
Eritrocito intacto
En la HPN, la ausencia de CD55 y CD59 en la superficie de los eritrocitos da lugar a HIV mediada por el complemento1,3
1,3
Gen PIG-A mutado (HPN)
Eritrocito defectuoso sin anclajes a GPI
El CAM se une sin resistencia
EL CAM ALTERA LA MEMBRANA CELULAR
HIV
CD55 y CD59 intervienen en la regulación de la vía del complemento y evitan la unión del complejo de ataque a la membrana (CAM)
del complemento 2,3
En la HPN, la ausencia de CD55 y CD59 en la superficie de los eritrocitos da lugar a HIV mediada por el complemento1,3
1,3
CD55: grupo de diferenciación 55; CD59: grupo de diferenciación 59; GPI: glucosilfosfatidilinositol; HIV: hemólisis
intravascular; HPN: hemoglobinuria paroxística nocturna.
Bibliografía:
1.Risitano AM, et al. Front Immunol. 2019;10:1157.
2.Berentsen S, et al. Ther Adv Hematol. 2019;10:1–20.
3.Hill A, et al. Br J Haematol. 2010;149(3):414–425.
LA HPN NO ES SIMPLEMENTE UNA ENFERMEDAD DE LOS ERITROCITOS1,2
- Además de la HIV,3 la activación incontrolada del complemento provoca la activación de las plaquetas y los leucocitos, causando un estado trombofílico 1
La falta de regulación del complemento terminal da lugar a un estado trombilífico
Si quieres conocer más en profundidad el mecanismo de acción de la HPN, haz click aquí para acceder al vídeo explicativo:
Hb: hemoglobina; HEV: hemólisis extravascular; HIV: hemólisis intravascular; HPN: hemoglobinuria paroxística nocturna; LDH:
lactato-deshidrogenasa; NO: óxido nítrico.
Bibliografía:
1.Hill A, et al. Blood. 2013;121(25):4985–4996.
2.Kulasekararaj AG, et al. Am J Hematol. 2021;96(7):E232–E235.
3.Risitano AM, et al. Front Immunol. 2019;10:1157.
4.Hill A, et al. Br J Haematol. 2010;149(3):414–425.
5.Hill A, et al. Haematologica. 2010;95(4):567–573.
6.Berentsen S, et al. Ther Adv Hematol. 2019;10:1–20.
7.Hillmen P, et al. Br J Haematol. 2013;162(1):62–73.
8.Kulasekararaj AG, et al.Blood. 2019;133(6):540–549.
La Hemólisis intravascular y la trombosis mediadas por el complemento son las causas principales de morbimortalidad de la HPN1,9
- La liberación de la hemoglobina libre y otros componentes, causada por la HIV mediada por el complemento, junto con la activación de las plaquetas y los leucocitos, se asocian con:
Eventos tromboembólicos potencialmente mortales2,3
Daño e insuficiencia orgánica1,2,4-7
Síntomas debilitantes1,7-9
Si quieres conocer más en profundidad las causas y consecuencias de la trombosis en la HPN, haz click en el botón
para acceder al vídeo explicativo:
HIV: hemólisis intravascular; HPN: hemoglobinuria paroxística nocturna.
Bibliografía:
1.Hill A, et al. Br J Haematol. 2010;149(3):414–425.
2.Hill A, et al. Blood. 2013;121(25):4985–4996.
3.Hillmen P, et al. Blood. 2007;110(12):4123–4128.
4.Lee JW, et al. Int J Hematol. 2013;97(6):749–757.
5.Nath KA, et al. Kidney Int. 2001;59(1):106–117.
6.Hillmen P, et al. Am J Hematol. 2010;85(8):553–559.
7.Kokoris SI, et al. Hematology. 2018;23(8):558–566.
8.Young NS, et al. Semin Hematol. 2009;46(1 Suppl 1):S1–S16.
9.Schrezenmeier H, et al. Haematologica. 2014;99(5):922–929.
Muchos pacientes con HPN no controlada tienen miedo de sufrir episodios de trombosis potencialmente mortales1
*Cita ficticia basada en perspectivas de pacientes con HPN.
HPN:hemoglobinuria paroxística nocturna. Bibliografía: 1.Hill A, et al. Blood. 2013;121(25):4985–4996. 2.Schrezenmeier H, et al. Haematologica. 2014;99(5):922–929.
HPN:hemoglobinuria paroxística nocturna. Bibliografía: 1.Hill A, et al. Blood. 2013;121(25):4985–4996. 2.Schrezenmeier H, et al. Haematologica. 2014;99(5):922–929.
LOS EVENTOS TROMBOEMBÓLICOS (ET) SON LA PRINCIPAL CAUSA DE MUERTE DE LA HPN1,2
A pesar del tratamiento de soporte, anteriormente al tratamiento con inhibidores de C5, los ET representaron entre un
40 y un 67 % de la mortalidad1,3
Los ET pueden producirse en cualquier localización venosa o arterial, incluidos los
riñones, el hígado, el intestino, elcerebro y el corazón1-3
A pesar del uso de anticoagulantes,
los pacientes con HPN pueden experimentar nuevos ET y la progresión de ET existentes2
los pacientes con HPN pueden experimentar nuevos ET y la progresión de ET existentes2
ET: eventos tromboembólicos; HPN: hemoglobinuria paroxística nocturna.
Bibliografía:
1.Hill A, et al. Blood. 2013;121(25):4985–4996.
2.Hillmen P, et al. Blood. 2007;110(12):4123–4128.
3.Lee JW, et al. Int J Hematol. 2013;97(6):749–757.
LA HPN AFECTA A ÓRGANOS VITALES Y PONE A LOS PACIENTES EN RIESGO DE SUFRIR DAÑO E INSUFICIENCIA ORGÁNICA1,7
La exposición continua a la hemoglobina libre y la reducción de óxido nítrico provocan daño renal 4,5
Tradicionalmente, la insuficiencia renal ha representado entre un 8 % y un 18 % de las muertes por HPN
5,6
El 64 % de los pacientes con HPN presenta IRC, siendo el 21 % en estadios 3-4 o insuficiencia
renal terminal 7
Las trombosis asintomáticas pueden dañar el hígado y el corazón2
HPN: hemoglobinuria paroxística nocturna; IRC: insuficiencia renal crónica.
Bibliografía:
1.Hill A, et al. Br J Haematol. 2010;149(3):414–425.
2.Hill A, et al. Blood. 2013;121(25):4985–4996.
3.Lee JW, et al. Int J Hematol. 2013;97(6):749–757.
4.Nath KA, et al. Kidney Int. 2001;59(1):106–117.
5.Hillmen P, et al. Am J Hematol. 2010;85(8):553–559.
6.Nishimura J, et al. Medicine (Baltimore). 2004;83(3):193–207.
7.Hillmen P, et al. Am J Hematol. 2010;85(8):553-559.
LA HEMÓLISIS MEDIADA POR EL COMPLEMENTO PUEDE PROVOCAR VARIOS SÍNTOMAS DEBILITANTES1,4
- La reducción del óxido nítrico inducida por la HIV provoca distonía de la musculatura lisa, causando varios síntomas de la HPN
HIV: hemólisis intravascular; HPN: hemoglobinuria paroxística nocturna.
Bibliografía:
1.Scherezenmeier H, et al. Haematologica. 2014;99(5):922-929 and Supplemental
Information.
2.Hillmen P, et al. Br J Haematol. 2013;162(1):62-73.
3.Berentsen S, et al. Ther Adv Hematol. 2019;10:1–20.
4.Schrezenmeier H, et al. Ann Hematol. 2020;99(7):1505–1514.
LA FATIGA ES EL SÍNTOMA MÁS FRECUENTE EN PACIENTES CON HPN
NO TRATADA1,2
- La fatiga es multifactorial y no proporcional al grado de anemia; la reducción de la hemólisis es un mayor predictor de mejora 2,3
Los factores que pueden contribuira la fatiga 2,4
Alteración de la función de la médula ósea que provoca anemia persistente
Hipertensión pulmonar
Si quieres obtener más información sobre la fatiga, haz clik al botón para acceder al vídeo explicativo:
HPN: hemoglobinuria paroxística nocturna.
Bibliografía:
1.Schrezenmeier H, et al. Ann Hematol. 2020;99(7):1505–1514.
2.Weitz IC. Orphan Drugs: Research and Reviews. 2015;5:75–81.
3.Young NS, et al. Semin Hematol. 2009;46(1 Suppl 1):S1–S16.
4.Risitano AM, et al. Front Immunol. 2014;10:1157.
5.Schrezenmeier H, et al. Haematologica. 2014;99(5):922–929.
Los pacientes con HPN no controlada pueden requerir visitas contínuas al hospital1,2
*Cita ficticia basada en perspectivas de pacientes con HPN.
HPN:hemoglobinuria paroxística nocturna.
Bibliografía:
1.Bektas M, et al. J Manag Care Spec Pharm. 2020;26(12-b):S14–S20.
2.Schrezenmeier H, et al. Haematologica. 2014;99(5):922–929.
3.Mitchell R, et al. SM Clin Med Oncol. 2017;1(1):1001.
CÓDIGO: ES/NP/0041
LA LDH ES EL BIOMARCADOR DE REFERENCIA DE HEMÓLISIS EN LA HPN1
Los pacientes con LDH ≥1,5 × LSN:
veces más probabilidades de desarrollar ET que los pacientes con LDH <1,5 × LSN 2
veces mayor tasa de mortalidad que la población general 3
La monitorización de los niveles de LDH y los signos y síntomas clínicos es esencial para detectar la alta actividad de la
enfermedad en los pacientes con HPN 2
El nivel de hemoglobina por sí solo no se utiliza como marcador de la gravedad de la HPN, ya que no está correlacionado con las
complicaciones más graves, como los ET 4,5
HPN: hemoglobinuria paroxística nocturna.
Bibliografía:
1.Schrezenmeier H, et al. Ann Hematol. 2020;99(7):1505–1514.
2.Weitz IC. Orphan Drugs: Research and Reviews. 2015;5:75–81.
3.Young NS, et al. Semin Hematol. 2009;46(1 Suppl 1):S1–S16.
4.Risitano AM, et al. Front Immunol. 2014;10:1157.
5.Schrezenmeier H, et al. Haematologica. 2014;99(5):922–929.
6. Patriquin CJ, et al. Eur J Haematol. 2019;102(1):36–52.
EL OBJETIVO DEL TRATAMIENTO DE LA HPN ES ALCANZAR UNOS NIVELES DE LDH < 1,5 X LSN*1
- El tratamiento con inhibidores de C5 puede reducir los niveles de LDH por debajo de 1,5 × LSN2-4
Niveles de LDH con el tratamiento con
ULTOMIRIS® (ravulizumab) 9,10
C5: componente del complemento 5; ET: evento trombótico; HIV: hemólisis intravascular; HPN: hemoglobinuria paroxística nocturna;
LDH: lactato-deshidrogenasa; LSN: límite superior de la normalidad.
Bibliografía:
1.Patriquin CJ, et al. Eur J Haematol. 2019;102(1):36–52.
2.Resumen de las características del producto de SOLIRIS®. Julio de 2021.
3.Lee JW, et al. Int J Hematol. 2013;97(6):749–757.
4.Jang JH, et al. J Korean Med Sci. 2016;31(2):214–221.
5.Schrezenmeier H, et al. Ther Adv Hematol. 2020;11:1–14.
6.Hillmen P, et al. Br J Haematol. 2013;162(1):62–73.
7.Hillmen P, et al. Blood. 2007;110(12):4123–4128.
8.Brodsky RA, et al. Blood. 2008;111(4):1840–1847.
9.Kulasekararaj AG, Hill A, RoJnghaus ST, et al. Blood. 2019;133(6):540-549.
10.Lee JW, Sicre de Fontbrune F, Wong Lee Lee L, et al. Blood. 2019;133(6):530-539
LA HPN TIENE UN IMPACTO SIGNIFICATIVO EN LA VIDA DE LOS PACIENTES, ES ESENCIAL SU DIAGNÓSTICO Y TRATAMIENTO PRECOZ PARA EVITAR SUS COMPLICACIONES
La HPN se caracteriza por la presencia de trombosis e HIV mediadas por el complemento12,13
La activación incontrolada del complemento provoca HIV, pudiendo dar lugar a
ET potencialmente mortales y a daño e insuficiencia orgánica, así como a síntomas debilitantes1-4,7,9,14-16
La LDH es el biomarcador de referencia de la HIV;12 los niveles de LDH ≥ 1,5 × LSN se asocian a un
riesgo significativamente mayor de ET y mortalidad14,17
Si quieres conocer más qué papel juega la LDH en la HPN, haz clik aquí:
ET: evento trombótico; HIV: hemólisis intravascular; HPN: hemoglobinuria paroxística nocturna; LDH: lactato-deshidrogenasa; LSN:
límite superior de la normalidad.
Bibliografía:
1.Hill A, et al. Br J Haematol. 2010;149(3):414–425.
2.Hill A, et al. Blood. 2013;121(25):4985–4996.
3.Ram R, et al. Indian J Nephrol. 2017;27(4):289–293.
4.Kokoris SI, et al. Hematology. 2018;23(8):558–566.
5.Schrezenmeier H, et al. Haematologica. 2014;99(5):922–929.
6.Kelly RJ, et al. Blood. 2011;117(25):6786–6792.
7.Hillmen P, et al. Blood. 2007;110(12):4123–4128.
8.Loschi M, et al. Am J Hematol. 2016;91(4):366–370.
9.Hillmen P, et al. Am J Hematol. 2010;85(8):553–559.
10.Hillmen P, et al. N Engl J Med. 2006;355(12):1233–1243.
11.Brodsky RA, et al. Blood. 2008;111(4):1840–1847.
12.Risitano AM, et al. Front Immunol. 2019;10:1157.
13.Berentsen S, et al. Ther Adv Hematol. 2019;10:1–20.
14.Lee JW, et al. Int J Hematol. 2013;97(6):749–757.
15.Nath KA, et al. Kidney Int. 2001;59(1):106–117.
16.Nishimura J, et al. Medicine (Baltimore). 2004;83(3):193–207.
17.Jang JH, et al. J Korean Med Sci. 2016;31(2):214–221.
Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional, es prioritaria la notificación de sospecha de
reacciones adversas asociadas a este medicamento.
Los síntomas de la HPN se asocian a una mala calidad de vida y junto a los marcadores de hemólisis es crítico evaluarlos para identificar la AAE y mejorar el pronóstico de la enfermedad1-3
LDH ≥ 1,5 x LSN + 1 o más síntomas
La Alta Actividad de la Enfermedad (AAE) se define como la
hemólisis elevada (LDH ≥ 1,5 LSN)
y la presencia de uno o más síntomas relacionados con la HPN4
Estos síntomas son el principio de las consecuencias devastadoras, deben considerarse para el tratamiento de los pacientes con HPN.
Se asocian a todos los pacientes independientemente del tamaño del clon y de los niveles de LDH 1-3
HPN, hemoglobinuria paroxística nocturna; LDH, lactato deshidrogenasa; LSN, límite superior de la normalidad.
Bibliografía:
1.Schrezenmeier H, et al. Haematologica. 2014;99(5):922-9.
2.Sharma VR, et al. Clin Adv Hematol Oncol. 2013;11 Suppl 13(9):2-8.
3.Schrezenmeier H, et al. Ann Hematol. 2020;99(7):1505-14.
4.Lee JW, et al. Int J Hematol. 2013;97(6):749-757
Todos los pacientes con HPN presentan riesgo de sufrir trombosis, pero es especialmente alto en los pacientes con AAE1,2
- La hemólisis y los síntomas clínicos se asociaron a un mayor riesgo de ET 3
Puedes ver el gráfico completo al desplazarlo a la izquierda
Se recomienda evaluar periódicamente los niveles de LDH y hacer seguimiento de los signos y síntomas de la alta actividad de la
enfermedad1,2
Si quieres conocer más sobre la AAE y el riesgo que supone para los pacientes, haz click a este link:
AAE: actividad alta de enfermedad; ET: evento trombótico; HPN, hemoglobinuria paroxística nocturna; LDH, lactato deshidrogenasa;
LSN, límite superior de la normalidad.
Bibliografía:
1.Villegas A, Arrizabalaga B, Bonanad S, et al. Consenso español para el diagnóstico y
tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna. Med Clin (Barc). 2016;146(6):278 e1-7.
2.Weitz I, Meyers G,Lamy T, et al. Cross-sectional validation study of patient-reported
outcomes in patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria. Intern Med J. 2013;43(3):298-307.
3.Lee JW, et al. Int J Hematol. 2013;97(6):749-757
El 76 % de los pacientes con HPN no tratados se ven obligados a modificar sus actividades diarias debido a sus síntomas1
*Cita ficticia basada en perspectivas de pacientes con HPN.
HPN:hemoglobinuria paroxística nocturna.
Bibliografía:
1.Young NS, et al. Semin Hematol. 2009; 46(1 Suppl 1): S1–S16.
2.Schrezenmeier H, et al. Ann Hematol. 2020;99(7):1505–1514.
Ultomiris® ES EL TRATAMIENTO DE REFERENCIA EN LA HPN, YA QUE PREVIENE LA HEMÓLISIS Y LA TROMBOSIS MEDIADAS POR EL COMPLEMENTO1,2 1,2
- El bloqueo del complemento mediante la inhibición dirigida de C5 se asocia a:
Mejora de la supervivencia3 De una supervivencia del 65 % a los 5 años después del diagnóstico a una esperanza de vida similar a la de la población general3,4
Menor riesgo de trombosis3,5,6 El riesgo de trombosis se reduce notablemente incluso en pacientes con anemia residual73,4
Los beneficios adicionales de la inhibición dirigida de C5 incluyen:8-10
•Mejora de la función renal (reducción del estadio de la IRC)
•Disminución de la fatiga (puntuación FACIT-F)
•Estabilización de los niveles de hemoglobina
•Reducción del número de transfusiones
•Mejora de la función renal (reducción del estadio de la IRC)
•Disminución de la fatiga (puntuación FACIT-F)
•Estabilización de los niveles de hemoglobina
•Reducción del número de transfusiones
Es importante realizar un control completo y mantenido del complemento para prevenir el riesgo de complicaciones1,7,11,12
FACIT-Fatigue: escala "Functional Assessment of Chronic Illness Therapy – Fatigue" (Evaluación funcional del tratamiento de enfermedades crónicas – Fatiga); HIV: hemólisis intravascular; HPN: hemoglobinuria paroxística nocturna; IRC: insuficiencia renal crónica.
Bibliografía:
1.Risitano AM, et al. Front Immunol. 2019;10:1157.
2.Berentsen S, et al. Ther Adv Hematol. 2019;10:1–20.
3.Kelly RJ, et al. Blood. 2011;117(25):6786–6792.
4.Hillmen P, et al. N Engl J Med. 1995;333(19):1253–1258.
5.Hillmen P, et al. Blood. 2007;110(12):4123–4128.
6.Loschi M, et al. Am J Hematol. 2016;91(4):366–370.
7.Kulasekararaj AG, et al. Am J Hematol. 2021;96(7):E232–E235.
8.Hillmen P, et al. Am J Hematol. 2010;85(8):553–559.
9.Hillmen P, et al. N Engl J Med. 2006;355(12):1233–1243.
10.Brodsky RA, et al. Blood. 2008;111(4):1840–1847.
11.Kokoris SI, et al. Hematology. 2018;23(8):558–566.
12.Lee JW, et al. Blood. 2019;133(6):530–539. Ficha Técnica de ULTOMIRIS®. Alexion Europe SAS. Versión Abril 2022.
ULTOMIRIS® demostró un perfil de seguridad comparable a SOLIRIS® 1-4
•Debe vacunarse a todos los pacientes frente a infecciones meningocócicas al menos 2 semanas antes de iniciar el tratamiento con ravulizumab a menos que el riesgo de retrasar el tratamiento sea superior al riesgo de desarrollar una infección meningocócica1
•Los pacientes que inicien el tratamiento con Ultomiris antes de 2 semanas después de haber recibido la vacuna anti-meningocócica tetravalente deben recibir tratamiento profiláctico con antibióticos adecuados hasta 2 semanas después de la vacunación1
•Los pacientes que inicien el tratamiento con Ultomiris antes de 2 semanas después de haber recibido la vacuna anti-meningocócica tetravalente deben recibir tratamiento profiláctico con antibióticos adecuados hasta 2 semanas después de la vacunación1
•El acontecimiento adverso más frecuente (muy frecuente [≥1/10 pacientes]) en los ensayos clínicos con ravulizumab fue la cefalea1
•La reacción adversa más grave en los estudios clínicos con ravulizumab fue infección y sepsis con Neisseria meningitidis (poco frecuente [≥1/1000 a <1/100 pacientes])1
•La reacción adversa más grave en los estudios clínicos con ravulizumab fue infección y sepsis con Neisseria meningitidis (poco frecuente [≥1/1000 a <1/100 pacientes])1
Consulte la ficha técnica de ULTOMIRIS® (ravulizumab) para obtener más información sobre la seguridad1
Bibliografía:
1.Ficha Técnica de ULTOMIRIS®. Alexion Europe SAS. Versión Abril 2022.
2.Ficha Técnica de SOLIRIS®. Alexion Europe SAS. Versión Marzo 2021.
3.Lee JW, Sicre de Fontbrune F, Wong Lee Lee L, et al. Blood. 2019;133(6):530-539.
4.Kulasekararaj AG, Hill A, RoJnghaus ST, et al. Blood. 2019;133(6):540-549.
LA HPN TIENE UN GRAN IMPACTO EN LA VIDA DE LOS PACIENTES
- Como hemos visto, es importante comprender la enfermedad que va más allá de las células sanguíneas. El diagnóstico y tratamiento precoz es esencial para controlar la enfermedad y ofrecer a los pacientes la posibilidad de centrarse en lo más importante de sus vidas más alla del tratamiento 1-5
El tratamiento precoz con inhibidores de C5 ha transformado la historia de la HPN, reduciendo el riesgo de sufrir eventos trombóticos, mejorando la supervivencia, la función de los órganos y la sintomatología6-11
Cada episodio en la HPN, cuenta la historia de un paciente
El tratamiento mejora la calidad de vida de los pacientes, permitiéndoles vivir historias que no volverán a perderse.
Bibliografía:
1. Peipert J, et al. Patient preferences and quality of life implications of ravulizumab (every 8 weeks) and eculizumab (every 2 weeks) for the treatment of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. PLOS ONE. 2020;15(9):e0237497.
2. Kulasekararaj A, et al. One‐year outcomes from a phase 3 randomized trial of ravulizumab in adults with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria who received prior eculizumab. European Journal of Haematology. 2021;106(3):389-397.
3. Lee JW, et al. Clinical signs and symptoms associated with increased risk for thrombosis in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria from a Korean Registry. Int J Hematol. 2013;97(6):749–57.2019;133(6):530-539.
4. Jang JH, et al. (2016). Predictive Factors of Mortality in Population of Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH): Results from a Korean PNH Registry. Journal of Korean medical science, 31(2), 214–221.549.
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