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Vídeo resumen apertura

Highlights

Dra. Mónica Ballesteros
Hospital General Universitario Gregorio Marañón, Madrid
“Nuestros pacientes en tratamiento con eculizumab tienen episodios de hemólisis en brecha, siendo aproximadamente el 50% debidos a una inhibición subóptima de C5, situación que no se ha demostrado con ravulizumab gracias a la inhibición sostenida de C5…” 1,2,3

Basado en hechos reales y Q&A

Dr. Talha Munir
Leeds Teaching Hospitals NHS Trust, Leeds, Reino Unido
"El switch de los pacientes de eculizumab a ravulizumab es sencillo, los pacientes pueden dejar de preocuparse por las infusiones gracias a su intervalo de administración cada 8 semanas…” 1,2,4

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Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional, es prioritaria la notificación de sospechas de reacciones adversas asociadas a este medicamento.

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1. Kulasekararaj AG, Hill A, RoLnghaus ST, et al. Blood. 2019;133(6):540-49. 2. Lee JW, Sicre de Fontbrune F, Wong Lee Lee L, et al. Blood. 2019;133(6):530-539. 3. Brodsky RA, Peffault de Latour R, RoLnghaus ST, et al. Haematologica. 2021;106(1):230-237. 4. Schrezenmeier H, et al. One-year efficacy and safety of ravulizumab in adults with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria naïve to complement inhibitor therapy: open-label extension of a randomized study. Therapeutic Advances in Hematology. 2020;11:1-14. >5. Tanaka K, Adams B, Aris A, Fujita N, Ogawa M, Ortiz S et al. The long-acting C5 inhibitor, ravulizumab, is efficacious and safe in pediatric patients with atypical hemolytic uremic syndrome previously treated with eculizumab. Pediatric Nephrology. 2020; 36(4):889-898. 6. Ariceta G, Dixon B, Kim S, Kapur G, Mauch T, Ortiz S et al. The long-acting C5 inhibitor, ravulizumab, is effective and safe in pediatric patients with atypical hemolytic uremic syndrome naïve to complement inhibitor treatment. Kidney International. 2021; 100(1):225-237. 7. Rondeau, E., Scully, M., Ariceta, G., et al., 2020. The long-acting C5 inhibitor, Ravulizumab, is effective and safe in adult patients with atypical hemolytic uremic syndrome naïve to complement inhibitor treatment. Kidney International, 97(6), pp.1287-1296.


ES/ULT-a/0119 diciembre 2022

Highlights

Dr. Manuel Luis Macía
Hospital Universitario Nta. Sra. de Candelaria, Sta. Cruz de Tenerife
“En el mundo complejo de los sistemas sanitarios, un medicamento se define en función de su seguridad y su eficacia basada en la evidencia, y ravulizumab ha demostrado que proporciona una inhibición inmediata, completa y sostenida del complemento con un buen perfil de seguridad tal y como avalan los ensayos clínicos…” 5,6,7

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Retos y futuro en enfermedades raras

Dra. María del Mar Espino
Presidenta de la AENP.
Hospital Universitario 12 de Octubre, Madrid
“Tenemos que ser muy conscientes en esa alteración del desarrollo para pensar en las enfermedades raras. Indudablemente si no tenemos formación, no estamos capacitados para tratar estas enfermedades y vamos a tardar muchísimo. Uno no diagnostica lo que no conoce”

Un nuevo horizonte para los pacientes con SHUa y HPN

Dr. David Benéitez
Hospital Universitari Vall d’Hebron, Barcelona
“La media de diagnostico de una enfermedad rara se estimaba hace unos cuantos años en 10 años de media, y lo hemos reducido a 4-5, pero estas son enfermedades como por ejemplo, la HPN, que son ultrarraras y es mucho más complejo pensar en ellas. El paciente ya ha pasado por un periplo bastante amplio durante mucho tiempo, recorriendo varios especialistas, restándole importancia… entonces cuando llega el momento de diagnosticar, es un momento muy bonito porque los pacientes ya saben por qué, pero empieza el segundo camino que es navegar con una enfermedad rara poco frecuente…”

Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional, es prioritaria la notificación de sospechas de reacciones adversas asociadas a este medicamento.

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1. Kulasekararaj AG, Hill A, RoLnghaus ST, et al. Blood. 2019;133(6):540-49. 2. Lee JW, Sicre de Fontbrune F, Wong Lee Lee L, et al. Blood. 2019;133(6):530-539. 3. Brodsky RA, Peffault de Latour R, RoLnghaus ST, et al. Haematologica. 2021;106(1):230-237. 4. Schrezenmeier H, et al. One-year efficacy and safety of ravulizumab in adults with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria naïve to complement inhibitor therapy: open-label extension of a randomized study. Therapeutic Advances in Hematology. 2020;11:1-14. >5. Tanaka K, Adams B, Aris A, Fujita N, Ogawa M, Ortiz S et al. The long-acting C5 inhibitor, ravulizumab, is efficacious and safe in pediatric patients with atypical hemolytic uremic syndrome previously treated with eculizumab. Pediatric Nephrology. 2020; 36(4):889-898. 6. Ariceta G, Dixon B, Kim S, Kapur G, Mauch T, Ortiz S et al. The long-acting C5 inhibitor, ravulizumab, is effective and safe in pediatric patients with atypical hemolytic uremic syndrome naïve to complement inhibitor treatment. Kidney International. 2021; 100(1):225-237. 7. Rondeau, E., Scully, M., Ariceta, G., et al., 2020. The long-acting C5 inhibitor, Ravulizumab, is effective and safe in adult patients with atypical hemolytic uremic syndrome naïve to complement inhibitor treatment. Kidney International, 97(6), pp.1287-1296.


ES/ULT-a/0119 diciembre 2022

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