Kanuma® ha cambiado drásticamente el pronóstico de todos los pacientes con LAL-D(1-4)
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PRESENTACIÓN Y PRECIO: KANUMA 2 MG/ML concentrado para solución para perfusión, 1 vial. C.N: 709943. PVL notificado: 8.980 €. Financiado por el Sistema Nacional de Salud.
RÉGIMEN DE PRESCRIPCIÓN Y DISPENSACIÓN: Medicamento sujeto a prescripción médica. Uso Hospitalario. Consulte la Ficha Técnica completa antes de prescribir este medicamento.
Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional, es prioritaria la notificación de sospechas de reacciones adversas asociadas a este medicamento.
LAL: lipasa ácida lisosomal; LAL-D: deficiencia de lipasa ácida lisosomal.
En estudios clínicos, Kanuma® ha demostrado mejorar la supervivencia a largo plazo, ofreciendo múltiples beneficios para los pacientes con LAL-D(1-4)
- Reducción del contenido graso en el hígado
- Reducción de los niveles de transaminasas
- Reducción del colesterol LDL, colesterol no HDL y triglicéridos
- Incremento del colesterol HDL
HDL: lipoprotína de alta densidad; LAL-D: deficiencia de lipasa ácida lisosomal; LDL: lipoproteína de baja densidad.
Referencias:
- Ficha Técnica Kanuma®. Alexion Europe SAS. Versión Junio 2023.
- Wire B. European Commission Grants MarketingAuthorization for Kanuma™ (sebelipase alfa) for the Treatment of Patients of All Ages with Lysosomal Acid Lipase Deficiency (LAL-D). 2015.
- Burton BK, Feillet F, Furuya KN, et al. Sebelipase alfa in children and adults with lysosomal acid lipase deficiency: Final results of the ARISE study. J Hepatol. 2022;76(3):577-587.
- Jones SA, Rojas-Caro S, Quinn AG, et al. Survival in infants treated with sebelipase Alfa for lysosomal acid lipase deficiency: an open-label, multicenter, dose-escalation study. Orphanet J Rare Dis. 2017;12(1):25.
