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Kanuma® ha cambiado drásticamente el pronóstico de todos los pacientes con LAL-D(1-4)

Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional, es prioritaria la notificación de sospechas de reacciones adversas asociadas a este medicamento.

LAL: lipasa ácida lisosomal; LAL-D: deficiencia de lipasa ácida lisosomal.

En estudios clínicos, Kanuma® ha demostrado mejorar la supervivencia a largo plazo, ofreciendo múltiples beneficios para los pacientes con LAL-D(1-4)

  • Reducción del contenido graso en el hígado
  • Reducción de los niveles de transaminasas
  • Reducción del colesterol LDL, colesterol no HDL y triglicéridos
  • Incremento del colesterol HDL

HDL: lipoprotína de alta densidad; LAL-D: deficiencia de lipasa ácida lisosomal; LDL: lipoproteína de baja densidad.

Referencias:

  1. Ficha Técnica Kanuma®. Alexion Europe SAS. Versión Junio 2023.
  2. Wire B. European Commission Grants MarketingAuthorization for Kanuma™ (sebelipase alfa) for the Treatment of Patients of All Ages with Lysosomal Acid Lipase Deficiency (LAL-D). 2015.
  3. Burton BK, Feillet F, Furuya KN, et al. Sebelipase alfa in children and adults with lysosomal acid lipase deficiency: Final results of the ARISE study. J Hepatol. 2022;76(3):577-587.
  4. Jones SA, Rojas-Caro S, Quinn AG, et al. Survival in infants treated with sebelipase Alfa for lysosomal acid lipase deficiency: an open-label, multicenter, dose-escalation study. Orphanet J Rare Dis. 2017;12(1):25.