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Evidencia en LAL-D RP:
Estudio VITAL

Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional, es prioritaria la notificación de sospechas de reacciones adversas asociadas a este medicamento.

LAL: lipasa ácida lisosomal; LAL-D: deficiencia de lipasa ácida lisosomal.

Estudio multicéntrico, abierto, de un solo grupo de tratamiento que evaluó la eficacia y seguridad del tratamiento con Kanuma® en 9 pacientes (intervalo de edad al comienzo del estudio: de 1 a 6 meses de edad) con fallo de crecimiento u otra evidencia de LAL-D de progresión rápida(1)

1. Kanuma® mejora la supervivencia en lactantes con LAL-D de progresión rápida(1)

El 67 % (6/9) de los lactantes tratados con Kanuma® sobrevivieron más allá de 12 meses de edad frente al 0 % (0/21) de los lactantes de la cohorte histórica(1)

Figura de Jones SA, et al.2017(1)
Figura de Jones SA, et al.2017(1)

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Figura de Jones SA, et al.2017(1)
Figura de Jones SA, et al.2017(1)

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5 pacientes de los 9 participantes sobrevivieron más allá de los 3 años de edad (mediana de edad 4,9 años)(2)

2. Los pacientes lactantes con LAL-D lograron mejoras clínicas a largo plazo gracias al tratamiento continuado con Kanuma®(1,3)

2. Los pacientes lactantes con LAL-D lograron mejoras clínicas a largo plazo gracias al tratamiento continuado con Kanuma®(1,3)

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La rapidez con la que progresa el LAL-D y la elevada morbimortalidad en lactantes destacan la importancia del diagnóstico y tratamiento urgentes(1)

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* Las reducciones medias de ALT y AST fueron de -43,5 U/l y -45,25 U/l, respectivamente.(4) † El percentil medio de peso por edad mejoró del 12,74 % al 43,17 %.(4) ‡ Las concentraciones medias de albúmina sérica aumentaron de 26,9 g/l a 31,98 g/l.(4) ALT: alanina aminotransferasa; AST: aspartato transaminasa; LAL-D: deficiencia de lipasa ácida lisosomal.

Referencias:

  1. Jones SA, Rojas-Caro S, Quinn AG, et al. Survival in infants treated with sebelipase Alfa for lysosomal acid lipase deficiency: an open-label, multicenter, dose-escalation study. Orphanet J Rare Dis. 2017;12(1):25.
  2. Jones SA, et al. Effect of sebelipase alfa on survival and liver function in infants with rapidly progressive lysosomal acid lipase deficiency. Presentado en: World Congress of Pediatric Gastroenterology, Hepatology and Nutrition; Octubre 5-8, 2016; Montreal, Canada.
  3. Vijay S, Brassier A, Ghosh A, et al. Long-term survival with sebelipase alfa enzyme replacement therapy in infants with rapidly progressive lysosomal acid lipase deficiency: final results from 2 open-label studies. Orphanet Journal of Rare Diseases. 2021;16(1):13.
  4. Ficha Técnica Kanuma®. Alexion Europe SAS. Versión Junio 2023.
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LAL-D debut tardío: Estudio ARISE

Estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo que evaluó la eficacia y seguridad del tratamiento con Kanuma® en pacientes pediátricos (≥ 4 años) y adultos con LAL-D durante 20 semanas (N = 66)*,(1)

Kanuma® proporciona una mejora rápida de los parámetros hepáticos y lipídicos en pacientes pediátricos y adultos con LAL-D(1-3)

º Parámetros hepáticos

Kanuma® proporciona una reducción rápida y sostenida de los niveles de transaminasas(1-3)

1. La disminución desde el inicio en el nivel medio de ALT fue significativamente mayor en el grupo tratado con Kanuma® vs el grupo placebo (p<0,0001).3

Figura adaptada de Jones SA, et al.2017(1)
ALT: alanina aminotransferasa
Gráfica elaborada por Alexion en base a los valores no representados gráficamente en la publicación referenciada; Burton BK, et al.2022 (2,3)

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2. Los pacientes tratados con Kanuma® mostraron reducciones significativas del contenido de grasa hepática(2)

  • El 94 % (15/16) de los pacientes con Kanuma® mejoró o estabilizó la esteatosis hepática, vs el 50 % (5/10) de los pacientes con placebo(2)
  • Adicionalmente, los pacientes tratados con Kanuma® mostraron una reducción media en el contenido graso hepático del 32 %(1,3)
ALT: alanina aminotransferasa; ARISE: Acid Lipase Replacement Investigating Safety and Efficacy; LSN: límite superior de la normalidad; RM MERGE: resonancia magnética de eco gradiente multieco.
Gráfica elaborada por Alexion en base a los valores no representados gráficamente en la publicación referenciada. Burton BK, et al. 2015

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º Parámetros lipídicos

1. Con Kanuma®, las mejoras en las concentraciones de lípidos fueron significativas y se mantuvieron a largo plazo(2)

kanuma
HDL: colesterol de lipoproteínas de alta densidad, LDL: colesterol de lipoproteínas de baja densidad

2. El tratamiento sostenido con Kanuma® mejora la dislipemia y reduce el riesgo aterogénico asociado en pacientes con LAL-D

Kanuma® aborda la causa subyacente de la deficiencia en la actividad de la enzima LAL para mejorar significativamente la supervivencia de los pacientes pediátricos y adultos con LAL-D, con resultados hasta 5 años(2-4)

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*El estudio ARISE incluyó un periodo de extensión abierto en niños y adultos con LAL-D de 130 semanas y un periodo de tratamiento ampliado de 104 semanas.(3) ARISE: Acid Lipase Replacement Investigating Safety and Efficacy; LAL-D: deficiencia de lipasa ácida lisosomal.

Referencias:

  1. Ficha Técnica Kanuma®. Alexion Europe SAS. Versión Junio 2023.
  2. Burton BK, Feillet F, Furuya KN, et al. Sebelipase alfa in children and adults with lysosomal acid lipase deficiency: Final results of the ARISE study. J Hepatol. 2022;76(3):577-587.
  3. Burton BK, Balwani M, Feillet F, et al. A Phase 3 Trial of Sebelipase Alfa in Lysosomal Acid Lipase Deficiency. N Engl J Med. 2015;373(11):1010-1020.
  4. Malinová V, Balwani M, Sharma R, et al. Sebelipase alfa for lysosomal acid lipase deficiency: 5-year treatment experience from a phase 2 open-label extension study. Liver Int. 2020;40(9):2203-2214.
  5. Wilson DP, Friedman M, Marulkar S, et al. Sebelipase alfa improves atherogenic biomarkers in adults and children with lysosomal acid lipase deficiency. J Clin Lipidol. 2018;12(3):604-614.